Сертификация лекарств, шарлатаны и болезнь Дюшена

[scholar_vit]

Это я тоже вынес из комментариев у taki_net. Предупреждаю: там есть абзац, который... Ну в общем, я, сорокалетний мужик, думать об этом без слёз могу плохо. Поэтому кладу под кат.

Есть такая болезнь Дюшена. Ребёнок (только мальчик, там сцепленный с полом рецессивный механизм наследования) рождается вполне нормальным. Потом начинает слабеть. Руки плохо поднимаются, ноги не слушаются. Течение болезни хорошо изучено: в определённом возрасте он пересядет в инвалидную каталку. Затем не сможет двигать конечностями. Ну и так далее. К двадцати годам будут парализованы дыхательные мышцы, и мальчик умрёт.

Как врачи объясняют это родителям, я не знаю. Я бы не смог. Представьте себе: пятилетний мальчик бегает, играет, весел, но мы уже знаем, что будет дальше.

Лечения почти нет: обычно рекомендуют подготовить жильё (расширить двери, купить компьютер с облегченной клавиатурой); есть препарат, который иногда замедляет летальный исход на четыре-пять лет.

В Киеве есть центр, где за тридцать тысяч долларов (да-да, именно столько) лечат болезнь впрыскиванием стволовых клеток. Это не продлило жизнь ни одного человека ни на один день. Но представьте себе мать, у которой так страшно умирает ребёнок! Люди залезают в немыслимые долги, находят деньги и отдают их жуликам. Шарлатанам. Эти деньги могли бы быть потрачены на улучшение последних лет жизни ребёнка.

В странах, где шарлатанство запрещено, родители детей с болезнью Дюшена тратят очень большие деньги. Они отдают их исследователям и генетикам. Это грустно, но без активных "дюшеновских родителей" исследований по мышечной дистрофии почти не было бы. Именно эти родители создали и финансируют Ассоциации мышечной дистрофии Канады, США, Европы. Мы ещё не умеем лечить эту болезнь, но мы уже много понимаем, и рано или поздно научимся. Спасибо родителям.

В Украине, где жуликам просторно, эти деньги уходят на совсем другие цели.

Update: на всякий случай -- откуда я знаю, что стволовые клетки не помогут. Было исследование по поводу стволовых клеток. Если коротко: слабый эффект есть, но впрыскивать надо в мышцу, причём расстояние между впрыскиваниями не должно превышать 1 см. Автор обсуждал возможность втыкания в человека нескольких тысяч иголок (под общим наркозом, конечно). Но эффект слишком мал, а боль слишком велика. А с дыхательными мышцами ничего не получается всё равно. Киевские впрыскивания -- это просто профанация.

Comments

[franz-josef.livejournal.com]

Ужас беспросветный...

[scholar-vit.livejournal.com]

Да. Я ещё и потому уважаю врачей: я бы не смог с мамой такого мальчика говорить.

[kincajou.livejournal.com]

та же фигня с синдромом Ретта и вообще со многими болезнями

но это ж экзотика. таких больных очень мало. А вот раковых - много. И шарлатанов-паразитов на раковых больных не в пример больше...

[scholar-vit.livejournal.com]

Ну да, но я раком не занимался: последние мои статьи про мышечные дистрофии. Хотя не Дюшена.

Мой тезис в том, что нельзя больного или его родителей считать либертарианским "разумным эгоистом". Даже если такой и существует в природе. Не может человек в таком состоянии делать разумные оценки.

[arhiloh.livejournal.com]

Есть сильное подозрение, что коль болезнь неизлечима, родители потратят деньги не на улучшение последних лет, а именно на шарлатанов. Совет типа "Все равно сделать ничего не получится, так хотя бы купите одеяла понаряднее" будет понятно как встречен. Не на стволовые клетки, так на экстрасенсов. Запретят рекламу экстрасенсов - будут искать по знакомым всяких бабок-потомственных ясновидящих, суперсекретную таблетку КГБ, продаваемую в глубокой тайне "только для своих" и т.д. Кто-то, конечно, отдаст и на исследования. Но, наверное, тут дело вовсе не в государстве и его политике, а в неких внутренних установках конкретных людей.

[scholar-vit.livejournal.com]

Я, простите, в психологических изысках не разбираюсь. Я гнилой эмпирик. Есть простой эмпирический факт. Когда с шарлатанами борются, деньги идут на исследования и улучшение жизни детей. Когда нет, говоря что "рынок тут приедет, рынок всех рассудит" -- то деньги идут шарлатанам.

[darkhon.livejournal.com]

Интересно, а генетическим анализом это ведь как раз определяется? А не в курсе, когда его можно делать - самое раннее?

[karial.livejournal.com]

о том и речь - что ребенок внешне еще совсем здоров, но врач уже знает, по тестам, и может сказать матери....сегодня существует довольно много тестов на такие вот страшные генетические заболевания, но узнать о болезни это не значит уметь ее вылечить.

[scholar-vit.livejournal.com]

Определяется. Стандартная процедура генетических анализов делается обычно на десятой неделе беременности. Если делается.

[agasfer.livejournal.com]

Да, как раз недавно обсуждали с друзьями, как в России (не только на Украине) стволовые колят, кому попало.

[yucca.livejournal.com]

В Латинской Америке тоже такое есть вроде бы.

[mochalkina.livejournal.com]

Мы ещё не умеем лечить эту болезнь, но мы уже много понимаем, и рано или поздно научимся.

А как вообще можно лечить именно такое? Речь идет о заместительной терапии ("поймем, чего не хватает, и выпустим фактор XXX во флаконах для инъекций") или о чем-то ином?

[scholar-vit.livejournal.com]

Ну, мы понимаем, чего там не хватает. Есть такой белок дистрофин, и мы знаем, какой именно ген за него отвечает. Методы лечения были предложены разные -- в своё время была на эту тему очень хорошая популярная лекция: http://www.duchenne-research.com/research.pdf. Можно попытаться заставить клетки этот самый дистрофин вырабатывать. Можно попробовать поднять производство утропина, который вроде бы замещает дистрофин.

Там, кстати, и про стволовые клетки есть.

[zanuda.livejournal.com]

А доказательство того, что ни на один день жизнь не продляется, в природе существует, или это самочевидно, что в Киеве ничего хорошего быть не может?

[scholar-vit.livejournal.com]

Да, доказательство есть. Стволовые клетки в качестве терапии предлагались довольно давно, и мы, в общем, представляем себе, что там возможно, а что нет. Я тут в соседней ветке порекомендовал популярную лекцию: http://www.duchenne-research.com/research.pdf, там про это тоже написано.

Собственно, я почему запомнил про этот киевский центр: на какой-то конференции к Карпати пробилась одна канадская мама и стала спрашивать про киевлян. Он был очень вежлив и аккуратен, но объяснил, почему не стОит ехать в Киев и тратить на это деньги. Уже потом, когда она ушла, я услышал всё, что думают специалисты об этих жуликах.

[ex-increp708.livejournal.com]

А, если скажем, есть бабка, которая берет не 30 тыс, а 500. Заговаривает от болезни. Ее тоже государство должно запретить?

[taki-net.livejournal.com]

Тут все дело в разнице парадигм. У нас, у либералов государство ничего не "должно" в соответствии с некими универсальными принципами, как у вас. У нас такие решения принимаются не на основе заранее, на века предсказанными [Заратустрой фонМизесом Ротбартом Нозиком] выбрать нужное принципов, а на основе рискованного процесса взвешивания рисков.

Терпеть шарлатанов плохо. Запрещать что-либо - тоже плохо. Отрицательные последствия придется взвешивать. Навскидку - от бабки, берущей 500 - вреда меньше, чем от охоты на нее полиции. Если накопятся данные, что это не так - будем запрещать. Если результаты запрета окажутся хуже, чем рассчитывали - будем отменять запрет.

Собственно, это и есть демократический процесс. И он худо-бедно работает. В отличие от шарлатанских снадобий политических знахарей, умеющих заговаривать любые болезни - вроде Ленина и Мизеса.

[ygam.livejournal.com]

Да, потому, что она лжет (сознательно или искренне ошибаясь), так как от болезни ее заговор не помогает. Это тот же принцип, почему нельзя продавать разведенное молоко - ты говоришь, что продаешь молоко, а на самом деле продаешь смесь молока с водой, то есть ты лжешь.

от киевлянки

[nadine-n.livejournal.com]

речь о центре "Райдуга" Васильева? Киевские генетики и невропатологи в курсе, и настойчиво предупреждают родителей, что это шарлатанство. Объясняют подробно, почему. А выбор уже за родителями.
>В Украине, где жуликам просторно, эти деньги уходят на совсем другие цели.
сложно представить, чтоб в Киеве родители отдали 30тыс. генетикам на исследования :(

Re: от киевлянки

[vitsli.livejournal.com]

...и я отлично понимаю этих родителей, немножко зная всю эту псевдонаучную кухню изнутри.
Но вопрос другой - есть ли в Киеве толковые генетики, которым эти денежки не страшно было бы отдать?

[ex-ex-balki.livejournal.com]

старший брат моего мужа умер в детстве от этого самого, не в 20 лет, а гораздо раньше.
отдают деньги за всё: есть тысячи больных рассеянным склерозом, миллионы - сахарным диабетом первого типа, еще гемофилики и много-много болезней, о которых знают специалисты. болеют дети, деньги стригут с родителей.
стоит набрать в поисковике "стволовые клетки трансплантация", выскочит несколько десятков сайтов предлагающих эту услугу по всей территории России.
сахарный диабет НЕ ЛЕЧИТСЯ стволовыми клетками! подозреваю, что ими не лечится вообще ничего. это новая фишка, которую раскручивают на волне подъема недобросовестные медики, причем с чистой совестью: хуже-то они не делают! а если не помогло, - упс, бывает.
мой эмпирический опыт подсказывает мне, что от медицины стоит держаться подальше,- целее будешь. и богаче.

[vitsli.livejournal.com]

Хм. Эксперименты со стволовыми клетками, эмбриональными тканями и прочая ведутся (хоть бы в институте криобиологии и криомедицины, Харьков), и результаты получаются интересные. В том числе и на человеке, в том числе и в случаях нехороших наследственных данных. Но вести такие исследовния - сами понимаете сколько стоит. Да и статистика там, хе-хе...
Вообще, лечить генетические болячки - в известном смысле маразм. Залечить последствия проявления дефекта - это может быть.

[suricat.livejournal.com]

Этим пытаются заниматься не только в Киеве.

Я интернетно знакома с семьёй, которая недавно возила ребёнка с этим диагнозом на лечение подсадкой стволовых клеток (не в Киев, в другую страну). Процедура действительно сложная и болезненная. Результат не чудесный, но обнадёживает: удалось приостановить начавшееся было обвальное ухудшение, частично восстановить некоторые функции. Что и когда будет дальше, сказать трудно.

[avva.livejournal.com]

Да. Это очень сильный аргумент.

[kouzdra.livejournal.com]

Я, как вы вероятно уже поняли, негодяй (хоть и не либертарианец). Чтобы вам было яснее - когда от лейкемии умирал мой отец, я отказался давать ему кровь, как только понял, что это бесполезно - что это продление жизни на 1-2 недели.

Но вот вы привели пример с "паленой водкой" - видите ли - ситуация с водкой в РФ как раз очень хорошая - водки много и она качественная. Пипл, естественно, все равно находит чем потравиться, но на слабость госрегулирования я тут пенять не могу.

[ezoran.livejournal.com]

Это ужасно... Мне было бы очень тяжело просто смотреть на такого ребенка, не говоря о том, чтобы объявлять диагноз...

А стволовые клетки в наших темных краях и окрестностях впрыскивают "от всего": например, по московскому ТВ во всю крутится реклама лечения таким образом облысения.

Но одно дело, когда аэродром на темечке не заколосится вновь, а другое когда так... Скоты, нет другого слова!